Команда учёных из Пхоханского университета науки и технологий (POSTECH) и Университета Кёнбук совершила прорыв в офтальмологии, представив экспериментальный препарат, способный восстанавливать утраченное зрение. Инновационная терапия, успешно протестированная на мышах с моделью пигментного ретинита 1 впервые демонстрирует возможность фармакологической регенерации2 повреждённой сетчатки глаза у взрослых млекопитающих. Результаты революционного исследования были опубликованы в авторитетном научном журнале Nature Communications.
Как сообщает РБК, в основе метода лежит не трансплантация клеток, а «перепрограммирование» собственных клеток сетчатки пациента. Учёные сфокусировались на глиальных клетках3 Мюллера, которые выполняют поддерживающую функцию. С помощью передовой технологии CRISPR-активации (CRISPRa)4 исследователи научились временно «включать» в этих клетках специфические гены, заставляя их превращаться в функциональные светочувствительные клетки — фоторецепторы. Это ключевое отличие от рискованных методов со стволовыми клетками, так как терапия использует внутренние резервы организма, что резко снижает риск отторжения и опухолеобразования.
Эффективность подхода оказалась поразительной. После инъекции разработанного препарата в сетчатку слепых мышей с пигментным ретинитом у животных было зафиксировано значительное структурное и функциональное улучшение. Согласно данным, у грызунов восстановилось до 31% от нормальной плотности фоторецепторов в наиболее пострадавших областях сетчатки. Более того, как передаёт Lenta.Ru, у подопытных мышей зрение восстановилось примерно до 70% от нормы. Этот факт был подтверждён не только гистологическим анализом, но и объективными функциональными тестами: электроретинограммой, регистрирующей электрическую активность сетчатки в ответ на свет, и поведенческими экспериментами в водном лабиринте Морриса, где животные вновь продемонстрировали способность ориентироваться по зрительным ориентирам.
Важнейший аспект работы, на который указывает международное издание ScienceAlert, – это безопасность применяемого генетического инструмента. Использованная система CRISPRa не вносит разрывы в цепь ДНК, не редактирует геном навсегда, а лишь временно активирует необходимые для регенерации гены. Это делает терапию управляемой и существенно минимизирует потенциальные побочные эффекты, открывая дорогу для будущих клинических испытаний на людях.
Несмотря на оглушительный успех, исследователи сохраняют взвешенный оптимизм. Путь от эксперимента на животных до лекарства в аптеке долог и сложен. «Наша цель — найти решение для пациентов, подверженных риску слепоты, у которых в настоящее время нет надлежащих вариантов лечения», — объяснили биологи из KAIST.
Тем не менее, работа южнокорейских биологов — это качественный скачок в регенеративной медицине. Она доказывает принципиальную возможность восстановления сложнейшей нейронной ткани глаза с помощью целевой фармакологии. Если дальнейшие этапы разработки увенчаются успехом, миллионы людей, страдающих от наследственных и возрастных заболеваний сетчатки, впервые получат реальный шанс не просто замедлить потерю зрения, а вернуть утраченное.
- неизлечимого наследственного заболевания, ведущего к слепоте.
- стимуляция процессов регенерации с помощью лекарственных препаратов. Такие средства называются стимуляторами регенерации или репарантами.
- вспомогательные клетки нервной ткани. Они составляют специфическое микроокружение для нейронов, обеспечивая условия для генерации и передачи нервных импульсов, а также осуществляя часть метаболических процессов самого нейрона.
- метод регуляции генов, который использует сконструированную форму системы CRISPR-Cas9 для усиления экспрессии определённых генов без изменения базовой последовательности ДНК.